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成功率很小 风险很大:干细胞治疗的理想与现实(2)

http://www.it09.cn 时间:2016-11-17 11:57来源:IT09数码网

  用干细胞治疗眼疾

?高桥政代(Masayo Takahashi)。来源:retinastem.jp

?高桥政代(Masayo Takahashi)。来源:retinastem.jp

  在干细胞治疗史上,日本理化学研究所的高桥政代(Masayo Takahashi)领导的课题组于2014年成功实现了第一例使用来自病人自身的去分化干细胞(iPSc)对该病人老年性黄斑部病变(Age-related Macular Degeneration)的治疗9,这是一种视网膜黄斑部退化的疾病。家族遗传、种族背景、年龄老化、长期紫外线照射和抽烟等都可能是老年性黄斑部病变的致病因素10,它虽不会导致视力的完全丧失,但视野中间变的模糊,或丧失视力依然会对日常生活造成严重影响。尽管有临床措施缓解病变,但依然不可治愈。

  在这项临床试验中,研究者从一名70岁高龄的女性患者手臂上被取下直径4mm的皮肤组织。该皮肤组织在体外通过山中伸弥实验室确定的转录因子诱导去分化成干细胞后,再诱导分化成视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium),该细胞层被用于临床的移植11,12。移植一年后,患者的黄斑部退化得到缓解,视力得到提升。移植的细胞层没有引起炎症反应,或形成肿瘤13,14。在这项工作之前,高桥政代实验室已经完成和发表了大量的基础研究工作,包括干细胞诱导分化成视网膜细胞的培养条件,建立诱导去分化的干细胞系,对大鼠和猴子动物疾病模型的成功移植。

  用病人的皮肤细胞治疗眼睛疾病,这个听着像科幻小说的故事,高桥政代的试验让干细胞的临床治疗向前迈进了一步。这项工作至少证明病人自身来源的干细胞可以成为与目前已有临床手段同等有效的治疗途径。截至2015年3月,全球已有9家单位同时进行干细胞治疗视网膜黄斑部退化的临床尝试15。

  干细胞治疗火热背后的不规范行为

  目前医院和商家宣传的各种疾病的干细胞治疗手段多为实验性尝试 (experimental therapy),或未经最终批准的临床试验(clinical trial),没有足够的科学研究基础证明其对治疗疾病有效。

  国际干细胞研究协会也提供了相关建议:目前,只有少部分干细胞治疗是安全有效的。当前全世界范围内提供的多种未经最终确立的干细胞治疗手段,只有很小的成功率,它们均存在很大的风险,对健康的负面影响难以控制,且花费高昂;胚胎干细胞和诱导干细胞具有更高的潜能,可用于多个组织的疾病治疗,然而需要仔细和精确的调控,不恰当的使用会导致肿瘤;使用来自自身的干细胞也不是绝对安全有效。体外操作可能造成细菌或病毒污染,可能会影响了它们的正常功能。医院或商家提供的治愈病人的证词可能带有误导性。

  为了提高干细胞治疗的有效性以及降低对病人的伤害,还有很多科学研究工作尚待完成,因此,干细胞治疗的潜能和安全有效的临床应用之间还有不小的距离。只有通过更多的科学研究,干细胞才有望在不久的将来,成为治疗人类疾病的有效手段。

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